Messages clés
Quelle est la situation?
Les premiers traitements reposant sur les technologies CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats, en français courtes répétitions palindromiques groupées et régulièrement espacées) font leur entrée sur le marché. Ces technologies d’édition génique pourraient transformer les paradigmes de traitement et servir à traiter des affections qui sont actuellement impossibles à traiter ou à guérir. Ce rapport vise à fournir une vue d’ensemble de ces technologies et de leur rôle actuel et potentiel dans les soins de santé.
Quelles sont les technologies?
CRISPR est un élément du système immunitaire bactérien qui peut couper des brins d’ADN et est utilisé comme outil d’édition génique. Une séquence d’acide ribonucléique (ARN) guide la nucléase associée à CRISPR vers la séquence d’ADN cible, où la coupure est effectuée. Ces modifications changent la fonction du gène et peuvent rendre un gène non fonctionnel ou remplacer la séquence codante d’un gène par une autre. CRISPR peut également être utilisé pour augmenter ou diminuer l’expression de gènes particuliers.
Quelles pourraient être les répercussions?
Les technologies CRISPR ont de nombreuses applications potentielles dans le domaine des soins de santé :
- le traitement de maladies génétiques;
- la compréhension des mécanismes génétiques des maladies et l’étude de la pertinence de traitements médicamenteux potentiels;
- la prise en charge de maladies infectieuses par la détection, le traitement et l’élimination.
Que faut-il savoir d’autre?
L’utilisation de CRISPR soulève des questions éthiques telles que la possibilité d’obtenir un consentement suffisamment éclairé, les conséquences futures possibles et les éventuels effets non désirés de l’édition génique, ainsi que l’incidence que l’édition génique pourrait avoir sur les générations futures. On ne connait pas encore les effets à long terme des traitements basés sur CRISPR. Des recherches supplémentaires sur les nouvelles applications sont nécessaires. Le suivi à long terme des patients ayant reçu les premiers traitements basés sur CRISPR permettra de mieux comprendre l’innocuité et l’efficacité de ces traitements. Bien que le premier de ces traitements ait reçu une autorisation règlementaire, les prochains traitements viables basés sur CRISPR en sont encore aux premières phases de développement, et les essais cliniques pivots ne seront probablement pas achevés avant au moins 2027.